NTLA-2001 (CRISPR-basierte Therapie zur Einzeldosis-Behandlung von Transthyretin (ATTR)-Amyloidose) zeigte nach 28 Tagen eine tiefgreifende und anhaltende durchschnittliche Senkung des TTR-Serums um 93% bzw. 92% bei einer Dosis von 0,7 mg/kg bzw. 1,0 mg/kg.
NTLA-2002 (CRISPR-basierte Therapie zur Behandlung des *KLKB1-*Gens in der Leber) zeigte nach acht Wochen eine mittlere Reduktion von 65% bzw. 92% in den Kohorten mit einer Dosis von 25 mg bzw. 75 mg und eine Einzeldosis von 25 mg NTLA-2002 führte zu einer **91%-igen mittleren Reduktion der HAE-Attacken **während des **16-wöchigen Beobachtungszeitraums. **
Intellia startet IND-Zulassungsstudien für NTLA-3001 (assoziierte Lungenerkrankungen), NTLA-2003 (assoziierte Lebererkrankungen bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel) und NTLA-6001 (allogener CAR-T Zelltherapie für Lymphome). Die Cash-Position lag zum Ende von Q3/22 bei 848,7 Mio. USD, während R&D-Ausgaben (Forschung & Entwicklung) bei 96,7 Mio. USD lagen.
