Intellia startet weltweite Phase-2-Studie für NTLA-2002, eine CRISPR-basierte, potenzielle Einzeldosis-Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE). Zusätzlich wurde der IND-Antrag (Investigational New Drug) für NTLA-2002 eingereicht, um ebenfalls die Patientenrekrutierung in den USA für die Phase-2-Studie zu ermöglichen.
Zudem ist ein IND-Antrag für eine globale Zulassungsstudie für NTLA-2001 zur Behandlung von Transthyretin (ATTR)-Amyloidose mit Kardiomyopathie geplant. Die Einreichung wird für Mitte 2023 erwartet und der Beginn der globalen Zulassungsstudie bis Ende 2023.
In Q4/22 fiel der Großteil der Ausgaben für R&D (100 Mio. USD) an. Der Anstieg gegenüber Q4/21 (71,2 Mio. USD) ist durch die Entwicklungen der Programme und den Personalwachstum zur Unterstützung dieser Programme begründet. Zum Ende des Jahres 2022 lag die Cash-Position bei 1,3 Mrd. USD.
