CRISPR Therapeutics hat in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals am Freitag die erste FDA-Zulassung für eine CRISPR-Cas9-basierte Gentherapie erhalten und damit eine neue Ära in der Medizin eingeläutet.
Das Medikament namens Casgevy bietet Patienten ab 12 Jahren, die an der Erbkrankheit Sichelzellanämie leiden, erstmals eine wirksame, langanhaltende Behandlungsmöglichkeit. Die Erkrankung, die bisher trotz Therapie mit erheblichen Schmerzen, häufigen Krankenhausaufenthalten und oft vorzeitigem Tod verbunden war, kann nun dank der bahnbrechenden Arbeit von CRISPR Therapeutics gebändigt werden.
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Hierzu nutzt CRISPR Therapeutics die CRISPR-Cas9-Technologie, die eine effiziente und sichere Methode der Gen-Anpassung darstellt. Wie eine Schere kann CRISPR-Cas9 die genetischen Bausteine unserer Zellen gezielt verändern und so fehlende Gene einfügen, unerwünschte Gene entfernen, aber auch einzelne Gene anpassen oder reparieren. Im Fall der Sichelzellanämie, bei der es aufgrund eines Gendefekts zu einer unerwünschten Verformung der roten Blutkörperchen kommt, kann mit Hilfe von CRISPR-Cas9 die Produktion bestimmter zellulärer Proteine angeregt werden, die es den roten Blutkörperchen ermöglichen, die gewünschte Form beizubehalten. Dadurch wird verhindert, dass die Blutgefäße durch die verformten Blutkörperchen verstopfen, was unter anderem zu einer Unterversorgung des Gewebes mit Sauerstoff und damit zu Schäden und extremen Schmerzen führt.
Die Zulassung von Casgevy ist nicht nur ein signifikanter Meilenstein für unser Portfoliounternehmen CRISPR Therapeutics, sondern auch für die Medizin im Allgemeinen. Hiermit legt CRISPR Therapeutics das Fundament für eine Zukunft, in der bisher unheilbare Erkrankungen erfolgreich therapiert werden können. Casgevy ist dabei nur der erste Schritt, aktuell arbeitet CRISPR Therapeutics an weiteren auf der CRISPR-Cas9 Technologie basierenden Therapien, unter anderem zur Behandlung von Diabetes, onkologischen und immunologischen Erkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Das Marktpotenzial sowie der gesellschaftliche Mehrwert dieser Therapien sind immens und CRISPR Therapeutics zählt hier unserer Einschätzung nach zu den führenden Unternehmen.